Se comercio de una enfermedad rara por la que el paciente fabrica muy pocas plaquetas, lo que aumenta el aventura de hemorragias.
Sobi Iberia, compañía biotecnológica internacional dedicada al incremento de tratamientos innovadores para las personas que viven con patologías poco frecuentes, anuncia que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del Servicio de Sanidad ha aceptado el precio reembolso en España para Doptelet® (avatrombopag). La valentía es efectiva desde el 1 de julio de 2022.
El fármaco, aceptado por la EMA en 2020, está indicado para el tratamiento de la trombocitopenia inmune (PTI) primaria crónica en pacientes adultos que no responden a otros tratamientos (por ejemplo, corticosteroides o inmunoglobulinas). Su indicación está basada en los resultados del examen clínico 302, de grado III, publicado en la revista British Journal of Haematology.
La PTI es un trastorno autoinmune que se caracteriza por un bajo número de plaquetas, lo que provoca hematomas y un anciano aventura de hemorragia en las personas con esta patología. La incidencia de PTI primaria en adultos es de 3,3 por 100.000 personas por año, con una prevalencia de 9,5 por 100.000 individuos. Se considera crónica cuando la progreso persiste tras doce meses desde el diagnosis. No existe cura. El manejo de la patología es difícil. Son frecuentes las recaídas, requiriendo una inscripción personalización del tratamiento para evitar las hemorragias.
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El nuevo fármaco es un combatiente del receptor de trombopoyetina (AR-TPO) administrado por vía verbal que imita los mercadería biológicos de la trombopoyetina (TPO), actuando a nivel transmembrana sin interferir con la TPO endógena para estimular el incremento y la maduración de megacariocitos. Esto permite un aumento del recuento de plaquetas. Desde marzo de 2021, incluso está acondicionado en España para el tratamiento de la trombocitopenia enfermo en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica que tengan programada una intervención quirúrgica.
José Luis Imparcialidad, director médico de Sobi Iberia, adelanta que "este fármaco proporciona una respuesta prolongada en el tiempo, y aporta simplicidad, pues se comercio de una tratamiento verbal que no interfiere con los alimentos".
Por su parte, el doctor Tomás José González López, presidente del Montón Castellano de Trombocitopenia Inmune (GEPTI), integrado en la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, y hematólogo del Hospital Universitario de Burgos, afirma: "Este tratamiento ha demostrado ser eficaz y seguro para la PTI. El hecho de que sea, encima, un análogo de la trombopoyetina de gran celeridad de energía, obviamente, puede contribuir a que el paciente vea disminuidos los días de sangría potencial. Esto podría tener potencialmente un impacto positivo en su calidad de vida ya que podría minimizar la ansiedad que los pacientes experimentan en presencia de la duda de si su tratamiento será efectivo o no".
Entre las propiedades del nuevo fármaco, el doctor Tomás José González López, destaca que "el fármaco ha demostrado reducción en el uso de tratamiento concomitante, particularmente corticoides. Esto puede permitir una mejor calidad de vida, simplificar el tratamiento y mejorar la sensación de seguridad del paciente, al hallarse protegido rápidamente y con una número de plaquetas que puede evitar posibles nuevos sangrados. Igualmente, permite unas posibilidades posológicas muy amplias con lo que la dosis a tener la llave de la despensa al paciente será la mínima necesaria".
Encima, González López centra la atención en los datos publicados recientemente por el comunidad de Harvard (USA), liderado por el doctor Hanny Al-Samkari: "Apoyan su empleo pues presenta una elevada capacidad de rescatar pacientes refractarios a cualquiera de los análogos de la trombopoyetina clásicos. Encima, posiciona esta nueva alternativa para el paciente opuesto a corticoides y que necesite iniciar una segunda andana de tratamiento para su PTI".
Deyección de pacientes con PTI
A motivo del doctor González López, "los pacientes esperan que sus tratamientos sean eficaces y seguros. Obviamente la persona con PTI rastreo incluso fármacos que maximicen su calidad de vida, no interfieran con su provisiones, permitan un determinado nivel de actividad física y/o no necesiten una socorro muy frecuente al hospital".
Siguiendo estas premisas, el presidente de GEPTI señala que se comercio de "un fármaco análogo de la trombopoyetina que aporta un perfil de competencia y seguridad muy similar a los análogos clásicamente empleados, a los que suma su comodidad de uso, al ser un fármaco verbal, adecuándose a las deposición profesionales o personales de cada persona, por ejemplo, en poco tan importante como el deporte físico. Encima, el hecho de no interferir con los alimentos permite no cercar la calidad de vida del paciente. Por ejemplo, no presenta problemas de quelación con los alimentos ricos en calcio (crema, yogur, pinrel...)".