Un comité de expertos acaba de avisar la aprobación de AMX0035, pero la agencia reguladora no las tiene todas consigo.
El pasado miércoles 7 de septiembre, un panel de expertos que asesora a la agencia estadounidense del medicamento –conocida por sus siglas FDA– recomendó la aprobación de AMX0035, un fármaco real cuyo nombre comercial es Albrioza y que supone la gran esperanza para los pacientes de atrofia adjunto amiotrófica, una arduo enfermedad degenerativa que casi nada tienen opciones de tratamiento. Esta recomendación no está exenta de polémica.
Este mismo panel (Comité Asesor de Medicamentos para el Sistema Nervioso Central y Periférico) había rechazado, cinco meses antiguamente, la misma recomendación por 6 votos contra 4. Ahora, tras una intensa campaña de médicos y pacientes a auxilio de su uso y una autorización para estilarse en Canadá, la báscula se decantaba alrededor de el otro flanco por 7 votos frente a 2. Pero no ha habido datos nuevos que apoyen esta osadía.
Albrioza es seguro. Se proxenetismo de la combinación de dos compuestos conocidos: fenilbutirato de sodio y ácido taurursodeoxicólico. El primer análisis, que fue suficiente para que Canadá aprobara su uso, mostraba que los pacientes, a las 24 semanas de tratamiento, habían ralentizado el descenso corporal un 25%.
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El problema es que era un análisis pequeño, de 137 pacientes. Frente a la escasez de tratamientos actuales para frenar la ELA (solo existen dos: riluzol y edaranove, y este postrer no está admitido en Europa), la despacho canadiense dio el pasado bueno con la condición de presentar, en el primer semestre de 2024, los resultados de un análisis anciano, con 600 personas.
Los datos que valieron en Canadá (que aprobó el medicamento el pasado 10 de junio) no fueron suficientes para que los expertos estadounidenses despejaran sus dudas respecto al fármaco. Con todo, la FDA decidió retrasar la osadía final sobre AMX0035 del 29 de junio al 29 de septiembre, esperando que la compañía propietaria del medicamento, Amylyx, presentara nuevos datos.
Sin nuevos datos
Lo que ha hecho la compañía ha sido ofrecer nuevos descomposición de los resultados del análisis. En ellos se afirmaba que la mediana de supervivencia (el punto que deja exactamente al 50% de los participantes por encima y por debajo) de aquellos que tomaron el fármaco desde el principio era 4,8 meses superior que los que empezaron con un placebo.
Estos descomposición han sido suficientes para algunos de los expertos del panel. El The Washington Post cita a una de ellos, Bejuco G. Apostolova, neuróloga de la Escuela de Medicina de Indiana, que indicó que los nuevos descomposición la persuadían "de leve a moderadamente" para elegir a auxilio de la aprobación y que "privar a los pacientes de ELA de un medicamento que puede funcionar no es poco que me haga apreciar terriblemente cómoda".
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No obstante, para la FDA eso nuevos descomposición no son tan persuasivos. Aunque la agencia reguladora suele guiarse por las recomendaciones de sus comités asesores, no está obligada a hacerlo, y apunta que no había nueva información en los datos entregados con posterioridad por Amylyx y que el estudio llamativo tenía ciertos problemas.
La compañía ha tomado la osadía del panel como una gran conquista y retraso la aprobación condicional de la FDA. Todavía ha solicitado la revisión y autorización del fármaco a la agencia reguladora europea, la EMA, pero esta todavía no se ha manifestado.
Los plazos de la EMA suelen ser más largos. En junio de 2020 otorgó a AMX0035 una designación huérfana, que se concede a fármacos dirigidos a enfermedades poco frecuentes (la ELA afecta a una de cada 100.000 personas) y que les otorga ciertos incentivos para continuar con la investigación.
La solicitud de autorización de Amylyx llegó a principios de este año, pero no se retraso que tenga un veredicto hasta en el interior de unos meses y es previsible que se decante por esperar a los datos del gran estudio con 600 pacientes (participan tres hospitales españoles) antiguamente de tomar una osadía.